Франківщина вперше отримала ліки від рідкісної хвороби – спінальної м’язової атрофії
Обласна клінічна лікарня в Івано-Франківську отримала флакони ліків «Spinraza».
Це один із трьох наявних у світі препаратів, що застосовуються під час терапії дітей зі спінальною м’язовою атрофією. Також, цей препарат називають «найдорожчою ін’єкцією» у світі, оскільки один його флакон коштує понад 100 тис. доларів.
Як розповіла заступниця міністра охорони здоров‘я Марія Карчевич, українські лікарні вперше безоплатно отримують ці ліки для дітей з такою рідкісною хворобою.
«Сьогодні, без перебільшення, важливий день в історії української медицини. Ми не просто отримали дороговартісні ліки, яких ніколи раніше не було в Україні. Ми отримали найцінніше — можливість зберегти життя дітей, які страждають на рідкісні орфанні захворювання. Ми дякуємо донорам, які подарували для наших дітей цей шанс на життя», — прокоментувала заступниця міністра.
В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА. Одна із рідкісних генетичних хвороб характеризується наростальною м’язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка.
СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.
Однак у світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА: «Zolgensma», «Evrysdi» і «Spinraza». Перший вводиться до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.
«Spinraza» — препарат, зареєстрований компанією «Biogen» (США), який вводять за допомогою ін’єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек. Підтримувальні ін’єкції потрібні протягом усього життя.